Travere Therapeutics ilmoitti 16.8.2021, että IgA-nefropatian (IgAN) hoitoon tutkimusvaiheessa oleva sparsentaani sai positiivisia alustavia välituloksia meneillään olevassa kliinisessä avainvaiheen 3 tutkimuksessa. 36 viikon hoidon jälkeen proteinurian väheneminen sparsentaaniryhmässä lähtötasoon verrattuna oli yli kolminkertainen aktiiviseen verrokkiryhmään verrattuna (P< 0.0001).="" in="" terms="" of="" safety,="" sparsentan="" is="" generally="" well="" tolerated,="" consistent="" with="" the="" safety="" characteristics="" observed="" so="" far.="" according="" to="" the="" results="" of="" the="" interim="" analysis,="" the="" company="" plans="" to="" use="" the="" accelerated="" approval="" channel="" to="" submit="" new="" drug="" applications="" in="" the="" first="" half="" of="">
Sparcentan on endoteliini / angiotensiinireseptorin salpaaja (deara), jolla on kaksi mekanismia. Prekliiniset tiedot osoittavat, että se voi vähentää proteinuriaa, suojata podosyytit ja estää glomeruloskleroosin ja mesangiaalisten solujen proliferaatiota estämällä endoteliini A: n ja angiotensiini II: n tyypin 1 reitin. IgA- nefropatia on harvinainen verkkosairaus, joka johtaa usein loppuvaiheen renaalisairauteen. Useissa kroonisissa munuaissairauksissa (kuten IgA- nefropatiassa) endoteliinireseptorin ja angiotensiinireseptorin salpaajan, angiotensiinia muuntavan entsyymin estäjän tai reniinin angiotensiinisalpaajan yhdistelmällä on voimakkaampi terapeuttinen vaikutus proteinuriaan.
404 aikuista IgAN- potilasta otettiin mukaan meneillään olevaan satunnaistettuun, kaksoissokkoutetussa, rinnakkaisryhmässä, aktiivisessa kontrolliryhmässä ja monikeskustutkimuksessa. Näille potilaille kehittyi edelleen proteinuriaa aktiivisesta lääkehoidosta huolimatta. Tutkimuksessa potilaita hoidettiin satunnaisesti 400 mg sparsentaanilla kerran vuorokaudessa tai aktiivisella kontrollilääkettä suhteessa 1: 1. 36 viikon kuluttua sparsentaaniryhmän (n = 280) proteinuria väheni 49, 8% ja aktiivisen kontrolliryhmän proteiiniuria väheni 15, 1% (P<>
Keskipitkän aikavälin turvallisuustulosten alustava analyysi osoittaa, että toistaiseksi nämä kaksi hoitoryhmää ovat yleensä hyvin siedettyjä tutkimuksessa, sparsentaani on yhdenmukainen aiemmin havaittujen turvallisuusominaisuuksien kanssa, eikä uusia turvallisuussignaaleja ole.
Sparcentan suorittaa parhaillaan myös vaiheen 3 keskeistä kliinistä tutkimusta fokaalisen segmentaalisen glomeruloskleroosin (FSGS) hoitoon. Lehdistötiedotteessa huomautettiin, että jos molemmat käyttöaiheet hyväksytään, sparsentaani voi olla ensimmäinen FSGS: lle ja IgAN: lle samanaikaisesti hyväksytty lääke.
